據(jù)報(bào)道，歐洲最大的非上市生物技術(shù)公司 BioNTech 正在尋求首次公開(kāi)募股（IPO），擬募資 8 億美元，公司估值高達(dá) 40 億美元。

BioNTech 位于德國(guó)美因茨，是歐洲規(guī)模最大、發(fā)展最快的生物技術(shù)公司之一。據(jù)悉目前擁有員工 500 余名，擁有世界領(lǐng)先的、生產(chǎn)基因和細(xì)胞藥物與 RNA 治療和檢測(cè)產(chǎn)品的 cGMP 生產(chǎn)基地，是全球三大 mRNA 療法引領(lǐng)者之一，另外兩家公司是 CureVac 和吸金能力很高的 Moderna。

BioNTech 作為 mRNA 療法研發(fā)的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，擁有廣泛的科學(xué)專(zhuān)業(yè)知識(shí)、制造基礎(chǔ)設(shè)施、廣泛的學(xué)術(shù)網(wǎng)絡(luò)、以及對(duì)該技術(shù)作用機(jī)制和臨床應(yīng)用的深刻理解。此外，它還具有創(chuàng)新、可擴(kuò)展的“及時(shí)”制造能力，可以為患者量身定制治療方案。

圖 | BioNTech（來(lái)源：BioNTech官網(wǎng)）

mRNA 即信使 RNA，它轉(zhuǎn)錄自基因里的遺傳信息，并指導(dǎo)蛋白質(zhì)的合成。在新藥研發(fā)領(lǐng)域，針對(duì)目標(biāo)蛋白的靶向療法已經(jīng)成為主流，針對(duì) DNA 突變的基因療法也正如火如荼，而作為基因和蛋白質(zhì)之間的橋梁，mRNA 近年來(lái)正越來(lái)越受關(guān)注。

除此之外，科學(xué)家們還發(fā)現(xiàn)在真核細(xì)胞中存在一種特有的基因沉默機(jī)制來(lái)抵抗外來(lái)物質(zhì)入侵、保護(hù)遺傳信息的穩(wěn)定性、調(diào)節(jié)生物體的各種機(jī)能，也被成為RNA干擾（RNAi）現(xiàn)象。

RNAi 機(jī)制由 Andrew Z.Fire 和 Craig C.Mello 教授于 1998 年首次發(fā)現(xiàn)，在 2002 年被 Science 雜志評(píng)為十大科學(xué)成就之首，在 2006 年獲得諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。RNAi 的發(fā)現(xiàn)極大拓寬了人類(lèi)藥物的來(lái)源和開(kāi)發(fā)方向。

如今，以siRNA（小干擾RNA）、miRNA（微小RNA）為主的寡核苷酸藥物，和以 mRNA 治療藥物、mRNA 疫苗和 CRISPR RNA 為主的核糖核酸藥物，共同構(gòu)成了核酸藥物。

核酸藥理論上可以達(dá)到傳統(tǒng)藥物無(wú)法替代的效果，與小分子藥物一樣可以在細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮作用，甚至可以作用到細(xì)胞核并具有精確的靶向性，對(duì)于一些單基因疾病核酸藥物也非常有優(yōu)勢(shì)。在全球精準(zhǔn)醫(yī)療大時(shí)代下，不同基因差異或表達(dá)異常引起的疾病，理論上核酸藥都可對(duì)其進(jìn)行個(gè)性化開(kāi)發(fā)。

2019 年 3 月 22 日，中國(guó)上海“DeepTech 2019 生命科學(xué)論壇”，Flagship Pioneering 高級(jí)合伙人 Jason Pontin、中科院生物物理所研究院王艷麗、四川大學(xué)生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研究院謝丹、羅氏創(chuàng)新中心上海負(fù)責(zé)人沈宏等將共同探討核酸藥物等所引領(lǐng)的革命性意義和未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)。

我們相信，2019 年，生命科學(xué)領(lǐng)域會(huì)進(jìn)入一個(gè)全新時(shí)代。包括CRISPR 基因編輯在內(nèi)，合成生物學(xué)技術(shù)、單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)等前沿生物技術(shù)也將繼續(xù)取得革命性突破。這些新興生物技術(shù)的出現(xiàn)，正在改變生命科學(xué)領(lǐng)域的游戲規(guī)則，也在改變我們生存的這個(gè)世界。

此時(shí)，中國(guó)生物技術(shù)和醫(yī)療醫(yī)藥市場(chǎng)亟需具有國(guó)際專(zhuān)業(yè)水準(zhǔn)的內(nèi)容服務(wù)機(jī)構(gòu)，給科學(xué)家、投資人、創(chuàng)業(yè)者、醫(yī)藥巨頭、銀行、律所等眾多市場(chǎng)參與者提供一個(gè)思想碰撞、學(xué)習(xí)新知以及發(fā)現(xiàn)機(jī)會(huì)的平臺(tái)。