隨著基因療法成為一個熱門增長領域，賽默飛正在研究如何獲得更大的市場份額。

近日，科技公司賽默飛世爾科技（Thermo Fisher Scientific，以下簡稱“賽默飛”）宣布將以大約17億美元的價格收購病毒載體制造商Brammer Bio。

這筆收購將加強賽默飛在基因療法領域的制藥服務能力。Brammer Bio預計將在2019年產生2.5億美元的收入。

騰龍換鳥

賽默飛是全球科學服務領域的領導者，也是儀器行業的領導者。賽默飛主要客戶類型包括醫藥和生物公司、醫院和臨床診斷實驗室、大學、科研院所和政府機構，以及環境與工業過程控制裝備制造商等。其2018年全球營業收入超過240億美元。

隨著制藥領域的蓬勃發展，2017年，賽默飛將目光瞄向了制藥領域。

2017年賽默飛最大的一筆收購是72億美元收購醫藥合同定制研發生產（CDMO）公司Patheon，后者是CDMO市場的主要參與者，提供小分子和大分子的研發方案，那次收購將讓賽默飛進入規模達400億美元的CDMO市場。

兩個月前，賽默飛以11.4億美元的現金價出售其解剖病理學業務給日本醫療控股公司PHC Holdings Corporation。現在看來，解剖病理學業務的出售為賽默飛此次收購Brammer Bio提供了部分彈藥。

對賽默飛來說，這也算是“故技重施”，早在2014年，賽默飛就曾為了完成對Life Technologies的收購，將其部分生物生產業務（包括細胞培養培養基及血清、基因調控和磁珠業務）以10億美元的價格出售給GE Healthcare。

此次，賽默飛“騰籠換鳥”擠入火熱的基因治療賽道。

Brammer Bio成立于2015年，是病毒載體合同開發和制造組織（CDMO），生產病毒載體。在基因治療中，正常基因是通過載體來傳遞的，載體通常是一種被基因改造成含有人類DNA的病毒。

“收購Brammer Bio將擴大賽默飛科技的制藥服務業務，進一步加強我們為生物制藥和生物技術領域的客戶們提供服務的能力。”賽默飛的總裁兼首席執行官 Marc N. Casper表示，“近年來，我們的客戶越來越關注基因治療領域，尤其關注使用基因療法治療遺傳病的潛力。將Brammer Bio的病毒載體能力與我們的GMP生產專業知識，以及專有生物加工和細胞培養技術結合起來，可以幫助我們的客戶推動基因治療市場的快速增長。”

巨頭覺醒

基因治療行業經過20多年的摸索，目前正處在高速發展期。

基因治療——是指用健康的基因替代有缺陷的基因——為數百種基因疾病提供了潛在的治療方法，如血友病和肌肉萎縮癥。

在癌癥領域，對于T細胞的體外基因改造，以CAR-T形式對血液瘤的治療取得的進展最快，2017年分別來自諾華和Kite的兩款CAR-T獲美國FDA批準，具有里程碑的意義。

在罕見遺傳病領域，基因治療同樣發展迅速，美國FDA已經批準了Spark公司針對眼部罕見病的基因藥物Luxturna，同時基因治療在血友病、神經系統疾病、鐮刀型貧血癥等多個罕見遺傳都呈現積極的進展，領先公司包括BioMarin、AveXis、Bluebird等等。

盡管基因療法的定價昂貴，但是其商業潛力是巨大的。數據顯示，目前全球有5000多種罕見性疾病是由單一基因突變引起的，從而可以進行靶向“基因”的定點治療。分析師預測，盡管個別疾病的患者人數有限，鑒于其高定價，很多針對單一病種的療法仍有可能產生10億美元甚至更高的銷售收入。

制藥巨頭一直致力于生產琳瑯滿目的創新型藥物。現在，他們正在覺醒，除了腫瘤治療之外，在罕見病領域，基因療法可能是誕生下一個“奇跡”的地方。

自2018年以來，在高增長基因治療領域，藥企并購活動層出不窮。

2018年4月，諾華以87億美元（溢價88%）收購了AveXis，后者是脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法的制造商。2019年3月8日，羅氏宣布以48億美元（溢價122%）收購罕見眼病和血友病的基因療法制造商Spark Therapeutics。3月11日，Biogen也宣布將以約8億美元的金額收購總部位于英國倫敦的基因療法公司Nightstar Therapeutics。3月20日，輝瑞以高達6.05億歐元（6.87億美元）的價格收購了罕見病基因療法開發公司Vivet Therapeutics 15%股份，共同開發威爾遜病基因療法。

算上此次的賽默飛，巨頭們可謂是爭先恐后，搶占基因治療領域賽道。

同時，資本行業資源也爭相朝著基因領域傾斜。從2018年的投融數據來看，基因編輯、基因治療備受關注。谷歌風投、淡馬錫、紅杉資本、云峰基金、高瓴資本等一眾明星機構都開始布局基因編輯技術。

投資機會

我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產業，經歷了之前不規范的不利影響，已逐漸走上正規。多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

2018年，基因領域融資總額約9.86億美元，與2017年相比基本持平。在資本寒冬中，投資機構募資相對困難，他們更謹慎的把資金投向了行業內技術領先、發展更為穩定的企業。

數據來源：動脈網

雖然跨國藥企已經看到了基因編輯治療的潛力，但目前這個領域的企業仍然是屈指可數。物以稀為貴，這可能是大型藥企以高溢價收購的另一原因。由晨哨分析團隊整理，在基因療法領域進展較快的生物技術公司，列舉如下：

啟函生物

啟函生物是由美國eGenesis的原班人馬（楊璐菡、George Church）于2017年在杭州創立。啟函生物在7月份宣布A輪融資780萬美元，由紅杉資本中國基金領投，Arch Venture、北極光創投、樹蘭醫療資本、Biomatics Capital Partners、Alta Partner等參與融資。

博雅基因

由魏文勝（遺傳學會基因編輯分會副主任、CDE藥品注冊評審專家委員會專家）于2015年創立了博雅基因。2017年，博雅基因又被生物技術頂級期刊Nature Biotechnology列為十家受資本青睞的技術密集型初創企業之一。值得一提的是，他們是其中唯一一家亞洲公司。博雅基因于2018年8月完成了億元規模的Pre-B輪，參與的投資機構包括禮來亞洲、IDG資本、華蓋資本等。

Beam Therapeutics

由張鋒、David Liu以及J. Keith Joung三位“大神級人物”聯合創辦的新公司Beam Therapeutics是全球首家利用單堿基編輯技術開發精準基因藥物的創新公司，A輪融資便獲得了8700萬美元。

uniQure

總部位于荷蘭阿姆斯特丹的uniQure從上世紀末就開始研發基因療法，主要是圍繞腺相關病毒（AAV）進行研究。uniQure正在進行B型血友病基因療法AMT-061的后期研究，力爭在2020年上市。有分析師預測，如果該療法獲得批準，每年可產生超過10億美元的銷售收入。

Regenxbio

它是病毒載體的領先開發商，也是基因治療方法的開發者。目前有超過20個合作伙伴使用其載體，包括諾華的SMA基因療法。Regenxbio還有一些獨立開發的治療方法，比如一種用于濕性年齡相關性黃斑變性或AMD的治療方法。

Sarepta

Sarepta公司可以治療因肌營養不良蛋白基因突變（第51外顯子缺失）而導致的肌營養不良患者，這一類人約占所有肌營養不良患者13%的比例。該藥物去年產生了約3億美元的銷售額，不過該療法是每周1次給藥，需要定期使用。

Audentes

Audentes的主要治療目標是致命性肌肉疾病X連鎖的肌管肌病（XLMTM），去年10月該公司報告了一項涉及7名XLMTM患者的早期試驗中“神經肌肉和呼吸功能的顯著改善”，使得試驗中的嬰兒能夠脫掉呼吸機。

Precision BioScience

該公司是基因組編輯的領導者，致力于利用ARCUS?編輯平臺治愈癌癥和遺傳疾病，該公司獲得了1.1億美元的B輪融資，并獲得了吉利德、安進等產業投資者青睞。