“個性化醫(yī)療”簡介

　　精準醫(yī)療又叫“個性化醫(yī)療”，從概念上“個性化醫(yī)療”并不屬于獨立行業(yè)，它是一種貫穿于醫(yī)療全過程的現(xiàn)代醫(yī)療理念；其技術(shù)基礎(chǔ)是“基因測序”及相關(guān)診斷服務(wù)（目前在腫瘤診斷、產(chǎn)前篩查環(huán)節(jié)的應(yīng)用較為成熟），后續(xù)的治療、用藥則根據(jù)基因特點、年齡、性別、個性等而不同，耗費的是醫(yī)生的腦力和經(jīng)驗，以實現(xiàn)更精準、傷害更小。

　　基因技術(shù)的發(fā)展起源于血液病研究，其“模型”可拓展至實體腫瘤、遺傳病、傳染病等領(lǐng)域，因此血液病相關(guān)的基因測序、診斷與臨床應(yīng)用在“個性化醫(yī)療”方面擁有絕對的先發(fā)優(yōu)勢。

　　精準醫(yī)療是以個體化醫(yī)療為基礎(chǔ)，結(jié)合基因組測序技術(shù)以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學(xué)概念與醫(yī)療模式。早在2011年，美國醫(yī)學(xué)界首次提出了“精準醫(yī)學(xué)”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫(yī)學(xué)計劃”，希望精準醫(yī)學(xué)可以引領(lǐng)一個醫(yī)學(xué)新時代。

　　自此開始，精準醫(yī)療異軍突起。2016年，精準醫(yī)療迎來發(fā)展的最好時機，美國波士頓聚集著一批世界頂級學(xué)府，例如麻省理工學(xué)院（MIT）和哈佛大學(xué)，這些科研實力雄厚的科研機構(gòu)，使波士頓成為全球精準醫(yī)療公司聚集的熱點地區(qū)之一。

　　EditasMedicine：CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司

　　EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的張鋒等人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家改造基因編輯的生物科技公司。EditasMedicine致力于將基因編輯技術(shù)應(yīng)用到人類治療中，從基因?qū)用孢M行精準的分子改造，從而開發(fā)出直接更改致病基因的療法。

　　EditasMedicine在基因編輯、蛋白質(zhì)工程、分子和結(jié)構(gòu)生物學(xué)，以及CRISPR/Cas9和TALENs技術(shù)方面都處于領(lǐng)先的地位。截至目前，EditasMedicine擁有相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)的21項專利，還有200項專利正在申請當中。

　　EditasMedicine是基因編輯領(lǐng)域在臨床實驗上進展較快的公司，計劃于2017年開展CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病（Lebercongenitalamaurosis，LCA;一種遺傳性視力衰退疾病）的人體實驗。這將是CRISPR基因編輯技術(shù)首次應(yīng)用于臨床試驗。

　　另外，Editas開展的項目還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。

　　IntelliaTherapeutics：獨家享有CRISPR/Cas9知識產(chǎn)權(quán)

　　IntelliaTherapeutics成立于2014年，主要致力于CRISPR/Cas9技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，例如白血病、癌癥等。Intellia在CRISPR/Cas9技術(shù)治療領(lǐng)域獨家享有一項極為重要的知識產(chǎn)權(quán)，并獲得了AtlasVenture和諾華的首輪融資。

　　IntelliaTherapeutics未來的發(fā)展方向是將CRISPR與CAR-T更好地結(jié)合。2015年1月，IntelliaTherapeutics與CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的諾華展開一項長達5年的研發(fā)合作計劃，Novartis與IntelliaTherapeutics的合作，將促使CAR-T技術(shù)與CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的結(jié)合，開發(fā)出威力更加強大的癌癥治療方法。

　　此外，Novartis還會和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR基因組編輯技術(shù)研究造血干細胞（hematologicalstemcells，HSCs）相關(guān)的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血。2015年，IntelliaTherapeutics獲得了7000萬美元的B輪融資。

　　BluebirdBio：專注開發(fā)罕見病基因療法

　　BluebirdBio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家為兒童提供基因檢測與基因療法的醫(yī)藥公司，通過對患兒的基因研究，為小兒麻痹癥、兒童營養(yǎng)不良、貧血等病癥提供針對性早期治療。

　　BluebirdBio進行有多個臨床項目，如用于治療兒童大腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D、在第一例病人現(xiàn)實療效的治療β地中海型貧血和鐮刀狀細胞貧血藥物L(fēng)entiGlobin。

　　BluebirdBio是基因治療領(lǐng)域的“獨角獸”，目前市值高達36億美元。當然，這跟它正在研究治療高發(fā)的單基因遺傳病——地貧——有很大關(guān)系。

　　ModernaTherapeutics：打造mRNA治病平臺

　　2015年是mRNA治療爆發(fā)的一年，因為包括ModernaTherapeutics在內(nèi)的四家mRNA治療公司竟吸金40多億美元。

　　ModernaTherapeutics成立于2010年，是一家生物技術(shù)公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治療腫瘤、傳染病和罕見疾病。ModernaTherapeutics的核心技術(shù)是幫助人們在自己的細胞內(nèi)制造藥物，而不是在實驗室配置用于服用或注射的藥物（這是所有其他生物技術(shù)公司的做法）。

　　具體方法是，在病人體內(nèi)植入mRNA，這種mRNA隨后會刺激人體細胞制造治療所需的蛋白質(zhì)，且不會觸發(fā)常見的人體免疫反應(yīng)。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技術(shù)公司最大額的融資——4.5億美元。這筆融資讓Moderna成為當今世界上藥物研發(fā)行業(yè)中最有價值的、具有風(fēng)險投資支持的私有公司。

　　《財富》曾撰稿稱：Moderna可能是過去至少十年中誕生的唯一一家最具革命性的制藥公司，或至少是與谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延緩細胞老化。

　　SQZBiotech：領(lǐng)先的細胞療法平臺

　　SQZBiotech成立于2013年，由麻省理工大學(xué)的ArmonSharei創(chuàng)辦。12月7日制藥巨頭羅氏（Roche）與初創(chuàng)公司SQZBiotech達成5億美元的合作訂單。雙方將依托SQZ的技術(shù)平臺，共同開展癌癥的免疫治療研究。

　　該細胞療法將應(yīng)用SQZBiotech的CellSqueeze技術(shù)，引入腫瘤相關(guān)的蛋白到患者β細胞中，從而激活T細胞對抗癌癥。CellSqueeze技術(shù)是一種微流控芯片，能夠讓被呈遞的物質(zhì)進入幾乎所有的細胞類型中。SQZBiotech擁有MITCellSqueeze技術(shù)平臺的獨家全球授權(quán)。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一;它的技術(shù)平臺在2014年被美國著名科普雜志《科學(xué)美國人》評選為“十大改變世界的創(chuàng)意”之一。

　　SeresTherapeutics：開啟人類微生物組IPO時代

　　SeresTherapeutics（NASDAQ：MCRB）是由FlagshipVentureLabs于2010年成立，致力于研發(fā)Ecobiotic治療產(chǎn)品，主要治療微生物生態(tài)失衡引起的感染和代謝類疾病。2012年Seres從FlagshipVentureLabs畢業(yè)，先后獲得4輪融資，累計超過1.3億美元。

　　Seres目前處于臨床II期的微生物混合藥物SER-109，主要是幫助人體重新建立平衡的微生物生態(tài)，治療艱難梭菌感染（CDI）引起的腸道疾病。SER-109獲得FDA“突破性治療”稱號，同時被評為治療成人CDI的“孤兒藥”。

　　除了SER-109之外，Seres還有另外幾款藥物在研發(fā)中。其中有一款藥物用于治療2型糖尿病等代謝類疾病。

　　EveloBiosciences：利用微生物治療癌癥

　　EveloBiosciences是2015年畢業(yè)于FlagshipVentureLabs的一家初創(chuàng)型生物科學(xué)企業(yè)，主要致力于用微生物技術(shù)探尋治療癌癥的方法。

　　Evelo的研究人員認為，微生物在腫瘤的治療中起作用有兩個原因，一是微生物可以直接殺死腫瘤細胞;二是特定的微生物可以擾亂腫瘤的微環(huán)境，給免疫細胞攻擊腫瘤細胞掃除了障礙。基于對癌癥相關(guān)細菌（CAB）和細菌免疫激活劑（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平臺以開發(fā)基于微生物的癌癥治療方法。Evelo于2015年11月獲得3500萬美元種子輪融資。

　　JounceTherapeutics：領(lǐng)先的癌癥免疫療法

　　JounceTherapeutics成立于2013年，致力于研發(fā)一流的免疫療法。該免疫療法的特點是并非直接治療患者腫瘤，而是通過管理患者的免疫系統(tǒng)使其能自主發(fā)現(xiàn)并攻擊癌細胞和惡性腫瘤。目前正在研發(fā)的重點項目有可以刺激誘導(dǎo)性共刺激分子的單克隆抗體JTX-2011、破壞腫瘤相關(guān)巨噬細胞上靶點交互的超T細胞等。

　　JounceTherapeutics于2013年獲得4700萬美元A輪融資，于2015年獲得5600萬美元B輪融資。JounceTherapeutics成立第一年就被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一。

　　WuXiNextCODE：基于基因測序的臨床診斷企業(yè)

　　WuXiNextCODE成立于2013年，是藥明康德的全資子公司，致力于幫助全球臨床醫(yī)生、科研機構(gòu)和企業(yè)研發(fā)人員充分利用全基因組學(xué)更好地診斷和治療疾病。

　　WuXiNextCODE是全球基因組醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，擁有獨一無二的基因醫(yī)學(xué)綜合一體化能力，包括基于CLIA認證實驗室的全面測序能力、全球領(lǐng)先的基因測序分析系統(tǒng)、全新的數(shù)據(jù)庫構(gòu)架、可實現(xiàn)快速高效的大規(guī)模基因數(shù)據(jù)查詢、管理、存儲和共享，以及應(yīng)用基因組學(xué)全方位優(yōu)化新藥開發(fā)的專業(yè)知識和經(jīng)驗。

　　WuXiNextCODE從世界各大領(lǐng)先測序分析供應(yīng)商中脫穎而出，成為GenomicsEngland選用的唯一一家應(yīng)用在所有分析類別的數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)。

　　FoundationMedicine：癌癥全基因組測序的商業(yè)級企業(yè)

　　FoundationMedicine（NASDAQ：FMI）成立于2010年，由MIT和哈佛B(yǎng)road研究所工作的醫(yī)生創(chuàng)立，是一家分子信息商業(yè)級公司，專注于利用基因組數(shù)據(jù)從根本上改變癌癥患者治療方法。

　　FoundationMedicine研發(fā)了兩款臨床產(chǎn)品——用于治療實體瘤的FoundationOne以及用于治療血液惡性腫瘤的FoundationOneHeme，為鑒別癌癥患者的分子變異情況、匹配對應(yīng)的靶向治療和臨床試驗而提供全面的基因組圖譜。

　　2015年初，制藥巨頭羅氏以10億美元入股FoundationMedicine，希望借助FoundationMedicine先進的測序技術(shù)為公司未來開發(fā)腫瘤個性化治療掃平道路。