藥物發現初創公司 Insilico Medicine 與來自哈佛醫學院、約翰霍普金斯醫學院、梅奧診所等的研究人員一起使用人工智能識別了二十多個與肌萎縮側索硬化癥（ ALS ）相關的基因靶點。研究結果包括 17 個高置信度和 11 個新的治療靶點，最近發表在 衰老神經科學前沿 上。

利用 Insilico 的人工智能驅動的靶點發現引擎 PandaOmics ，研究人員分析了大量數據集，以發現新藥物可以靶向改善 ALS （也稱為 Lou Gehrig 病）預后的基因。如今，患者通常在癥狀出現后面臨 2 到 5 年的平均預期壽命。

研究團隊使用 NVIDIA GPU 來訓練用于目標識別的深度學習模型。 PandaOmics 人工智能引擎使用組學人工智能分數、基于文本的人工智能分數、財務分數等組合對基因目標進行排序。

ALS 是一種使人衰弱的疾病。患者迅速失去自主肌肉運動，影響行走、說話、進食和呼吸的能力。美國食品和藥物管理局批準的五種現有治療方法無法阻止或扭轉這種影響全球 70 多萬人的功能喪失。

Insilico Medicine 創始人兼首席執行官亞歷克斯·扎沃龍科夫（ Alex Zhavoronkov ）在一份 新聞發布 報告中說：“這項合作研究成果表明，當我們將人類專業知識與人工智能工具結合起來，發現未滿足需求的疾病的新靶點時，這是可能的。”。“這只是開始。”

Insilico Medicine 是 NVIDIA Inception 的首要成員， VZX5 是一個全球計劃，旨在支持具有共同營銷、專業知識和技術的尖端創業公司。

人工智能揭示了治療無法治愈疾病的新途徑

研究團隊使用分布式圖形學習庫 Quiver 在多個 NVIDIA GPU 上加速其人工智能模型。他們使用了自然語言處理模型，包括 生物 BERT ， GPT 和 OPT ，以及文本識別模型，包括 PaddleOCR 和 docTR 。

為了幫助識別與肌萎縮側索硬化癥相關的基因，研究人員使用了公共數據集以及來自 Answer-ALS 的數據， Answer-ALS 是一個全球項目，其臨床數據由約 1000 名肌萎縮側索硬化癥患者的 2.6 萬億個數據點組成。在一個臨床前動物模型中，該團隊驗證了 28 個已識別的基因靶點中的 18 個與肌萎縮側索硬化癥在功能上相關，并且在其中 8 個靶點中，抑制將顯著減少神經退行性變。

研究人員目前正在努力將其中一些目標推向 ALS 的臨床試驗。目標將在 ALS.AI 上共享，以幫助加速藥物發現。

今年早些時候， Insilico 開始了一項人工智能的 1 期臨床試驗，人工智能設計的藥物用于治療肺纖維化，這是另一種進展迅速、難以治療的疾病。

關于作者

Renee Yao 是 NVIDIA 全球醫療 AI 創業公司的領導者，管理著 1300 多家數字健康、醫療器械、醫療成像、基因組學和藥物發現領域的醫療初創公司。此前，她曾在 NVIDIA 擔任人工智能系統的高級產品經理和產品營銷經理，為自動駕駛汽車、電信和大數據分析行業構建捆綁解決方案和參考架構。她畢業于加州大學伯克利分校哈斯商學院，主修經濟學和信息技術。 Renee 被評為 B2B 產品營銷 50 強之一。在空閑時間，她喜歡競爭性的交際舞、閱讀和旅行。

審核編輯：郭婷