AI + 制藥的盛宴正在上演，站在 AI 制藥風口下的 “主角們” 相繼上場亮相。

根據 CB Insights 數據顯示，2015 年 - 2020 年之間，AI 技術在藥物研發領域的融資數量和金額不斷攀升。自 2020 年 3 月以來，全球共有 11 家 AI 制藥公司完成了 1 億美元以上的融資。

圖 | AI 制藥行業融資金額及數量 （來源：CB Insights 中國）

隨著AI 制藥領域融資額的不斷刷新以及 AI 技術發現的藥物分子相繼進入臨床階段，這是否意味著 AI 制藥正在走向成熟階段？

近日，生輝采訪了國內 AI 制藥公司 —— 廣州費米子科技有限責任公司（以下簡稱為 “費米子”）的創始人兼首席執行官鄧代國博士，與他聊了聊 AI 制藥初創公司發展的底層邏輯和突破口所在。

在鄧代國看來，整個 AI 制藥行業還處于早期發展階段，目前看來，行業內還沒有出現 “一家獨大” 的局面，各個 AI 制藥公司各自都在聚焦自己擅長的領域。

鄧代國博士畢業于中山大學計算機系，他也是一名連續創業者。自 2015 年起，他開始探索 AI 技術在多個行業中的應用，曾搭建了紡織業領域第一個基于深度學習的大規模專業圖片搜索引擎 —— 面料電商交易平臺搜芽，并獲得創新工場等多家機構的投資。2018 年，他決定將 AI 技術應用于藥物研發領域，并正式成立費米子 —— 利用 AI 技術進行小分子藥物研發。

去年 11 月，費米子宣布完成近億元 A 輪融資。

“費米子指的是天使粒子，寓意我們團隊可以發現更多有價值的藥物分子、天使分子。” 鄧代國說。

從靶點發現到 IND

鄧代國這樣描述費米子正在做的事情 —— 覆蓋從藥物靶標選擇到 IND、甚至推進到臨床 I 期階段的解決方案，涵蓋了開發研發平臺、數據爬取、數據結構化、數據生成和篩選、理化數據預測，并基于該平臺進行小分子藥物研發。

而從靶點發現到 IND 開發的核心在于其底層技術平臺 —— FermiNet 小分子研發平臺。

該平臺基于片段進行藥物設計，能夠滿足研究人員將多個針對某靶標已知活性化合物的不同片段 “糅雜” 在一起，從而獲得先導化合物。官方宣稱，基于該平臺，與傳統藥物研發相比，費米子可以節省 1-2 年時間，提高研發效率，部分優化環節甚至能高出傳統研發 10 倍左右。

據鄧代國介紹，目前費米子正在進行 Beta 測試，選擇具有高組織及高蛋白亞型選擇性的商業開發方向，測試專有平臺的特殊篩選功能。比如說，當篩選到有活性的亞型時，提高該亞型分子的安全性、控制代謝半衰期，進行特定給藥的評測，以及特定的組織選擇分布。

具體流程是：當決定開發一條管線時，首先由 AI 和不同學科人員共同組成的投委會圍繞適應癥方向選擇靶標；確定某個靶標后，針對某個特定靶標，利用經過優化的通用模型篩選最佳靶標亞型；針對活性，基于這些數據和現有模型，生成相關結構化數據，在不同的商業目標下利用通用模型去篩選特定化合物。

基于該專有小分子平臺，費米子已經開發出了十幾條處于不同階段的小分子在研管線，適應癥集中在炎癥、鎮痛、腫瘤。目前，有 2-3 條針對炎癥和鎮痛適應癥的管線已完成臨床前候選化合物數據收集和生成，預計今年 10 月 - 12 月會提交 IND 批件。

藥物發現過程中的第一步是確定治療性藥物靶標。目前，費米子暫未披露所選靶標，不過鄧代國透露，靶點選擇的基本原則是全球 Top5 的創新靶點。

此外，費米子圍繞 3 大適應癥方向，基于已選靶標協同效果、產品取證以及市場規模考量，以產品矩陣結構覆蓋策略為主，不斷擴展產品管線。比如說確定慢性鎮痛靶標后，會相應地去補充急性鎮痛靶點；選擇針對皮膚炎癥的靶標之后，繼續補充針對特定器官的炎癥靶點。

鄧代國透露，費米子的商業模式主要以與藥企合作以共同研發為主，推進到 IND 或者臨床 I 期以后再進行轉讓，保留藥物的一部分權益。現在，費米子已經和國內十幾家上市制藥公司達成了合作。

平臺有待完善

費米子專有的小分子平臺還存在有待完善的空間。一是，需要構建各種功能網絡并不斷優化，比如說選擇性網絡、半衰期網絡、血腦屏障網絡等；二是，需要不斷積累具有臨床價值的數據，掌握從靶標到 IND 階段的整體解決方案。

現階段，費米子的數據主要有兩大來源，一是商業付款數據庫；二是公開數據庫，利用工具進行爬取并變成結構化的數據，即自動識別特性分子，并把這種屬性標簽規模化和結構化集成一套系統。

其中 AI 的革新之處就在于整合了分散零碎的現有數據，并生成結構化數據，并通過深度學習分析出數據的規律，然后按照這些規律進行藥物研發，以期提高研發效率和準確度。

現階段，AI + 制藥領域不會出現 “一家獨大” 的局面

新藥的發現和開發過程非常漫長，昂貴且風險性極高。根據塔夫茨藥物研發研究中心的統計，一款新藥的研發成本大約為 26 億美元，平均耗時 10-15 年。而每個藥物發現過程的平均成功率僅為 10％，制藥公司的回報率已從 2008 年的 10％下降到大約 2%。

對于藥物研發公司來說，尋求藥物研發的轉型和升級似乎也是 “必須選擇的路”。AI 能夠通過不斷深度學習優化其在模式識別和表征學習上的熟練程度，通過對化合物結構、基礎生理機制和基因等數據快速進行結構化分析和處理，從而更精準、更快速預測分子化合物。

在揭示疾病基因通路的復雜性甚至是生物學復雜性方面，AI 似乎可以通過深度學習、算法和強大的算力給出 “最優解”。

根據德勤的研究報告，AI 輔助藥物發現是解決藥物研發這道難題最有希望的解決方案。

“AI 應用于藥物研發領域具有足夠的潛力和價值。作為一種基礎工具，越來越多的制藥公司會選擇使用 AI 工具，滲透率會越來越高，效率也會越來越高。隨著 AI 設計出的藥物開始陸續進入臨床開發階段，AI 在制藥領域的話語權也在不斷增強，越來越多受到行業的認可。” 鄧代國說。

mRNA 療法公司 Moderna 正在使用亞馬遜的 AWS 云，設計新冠疫苗、開發針對腫瘤、罕見病、自身免疫疾病等領域的 mRNA 療法；BMS 與 AI 科技公司 Concerto HealthAI 達成合作，利用后者真實世界數據及 AI 平臺 eurekaHealth 加速新藥的發現和研發；英國 AI 藥物發現公司 Exscientia 與 GSK、羅氏、賽諾菲、新基、拜耳等公司達成合作，2019 年 4 月，Excientia 向 GSK 交付了第一個通過 AI 發現的候選藥物，這是一個治療慢性阻塞性肺病（COPD）的潛在療法。。.

AI 制藥公司越來越多地與生物制藥公司牽手，一定程度上也表明制藥界開始打開對 AI 的大門，制藥公司越來越認可 AI 在新藥研發中所扮演的角色。

AI 制藥是否正在走向成熟階段？

“大環境越來越好，但是 AI 制藥是一個高門檻的領域，與傳統制藥方式差距很大。我認為，AI 藥物研發還處于起步階段，AI 進入成熟期還有很長的路要走。” 鄧代國說。

在他看來，未來會有更多的 AI 制藥公司如雨后春筍般成立，但是會各自聚焦特定領域，不會出現 “一家獨大” 或者壟斷的局面。

AI 藥物研發對于生物模型、數據模型要求很高，因此每家 AI 制藥公司都有自己的邊界，難以形成壟斷局面。這些 AI 制藥公司會各自聚焦擅長的領域，發揮特定獨特優勢，在特定領域積累實現差異化布局。

“第一步，把幾條管線推進 IND，挑選幾條管線推進到臨床 I 期階段，然后與特定領域的合作伙伴共同開發，或者轉讓出去；第二步，完善臨床前平臺，生成 AI 驅動的藥物研發方案；第三步，繼續開發下一梯隊產品管線；第四步，未來希望能夠將在研管線推進到臨床 II 期，在合適的時機選擇上市。” 這是鄧代國對于費米子的下一步規劃。

原文標題：本土博士用AI尋找生物界的「天使粒子」，年內或將有數條管線申報臨床|專訪費米子

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責任編輯：haq